Emolife, de organisator achter de Duchenneheroes, heeft zich genoodzaakt gezien om te beslissen dat de tweede (Belgische) editie samen met de Nederlandse Duchenneheroes wordt gereden. De belangrijkste reden hiervoor was dat het huidig aantal inschrijvingen (momenteel zo'n 35) laat vermoeden dat het doel voor deze editie niet gehaald zal worden. Er was in de meerjarenplanning gesteld dat de tweede editie het dubbel van de eerste moest halen, dus 100 deelnemers. Enkel met deze groei kon er gegarandeerd worden dat de verhouding tussen de onkosten en de opbrengst voor het onderzoek in gunstige zin kon evolueren.
Als vrijwilligers sinds enkele jaren en ex-deelnemers kunnen we hier veel begrip voor opbrengen. Het doel is en blijft zoveel mogelijk geld bijeen te brengen voor het onderzoek. Er zijn ontegensprekelijk nadelen aan verbonden dat we bv. niet meer eindigen in Vlaanderen (Leuven) en het dus bv. moeilijker zal worden om onze achterban bijeen te brengen. De aankomst is nu in Nijmegen, maar dat is best ook een mooie stad om eens een dagje naar toe te trekken vanuit Vlaanderen. Ook ligt Nederlands Limburg, waar er traditioneel rond de derde dag gepasseerd wordt, nu ook weer niet zo ver en is een bezoekje daar aan de bikers ook meer dan welkom. We hopen dat dus alle bikers en vrijwilligers zich hier achter kunnen scharen en meewerken aan een succesvolle en sportieve tweede Belgische editie, zij het dan in Nederland.
Koop online via Trooper en steun Riders for Pelle
koop online en start je aankoop via onze Trooperpagina!
donderdag 28 april 2011
woensdag 27 april 2011
Moleculaire correctie bij kinderen met Duchenne
Lucas Maillette de Buy Wenniger
Een klinische studie bij 12 patiëntjes met Duchenne laat zien dat systemische RNA-therapie het genetisch defect dat deze spierdystrofie veroorzaakt op cellulair niveau kan tegengaan. Voor een deel van de kinderen met Duchenne kan dit mogelijk hun spierfunctie verbeteren.
Verschillende mutaties in het gen voor dystrofine kunnen de ziekte van Duchenne veroorzaken. Dit eiwit vormt normaliter de structurele verbinding tussen de buitenkant van de cellen en het intracellulaire celskelet. Voor een van die mutaties ontwikkelden Leidse onderzoekers van Prosensa Therapeutics en het LUMC een op antisense-RNA gebaseerde therapie, die gebaseerd is op het verwijderen van een door deze mutatie veroorzaakt prematuur stopcodon in het messenger-RNA voor dystrofine.
Eerder al bleek dat lokale injectie in een spier nieuwe expressie van functioneel dystrofine kan induceren. Nu rapporteren de onderzoekers in NEJM dat ook systemische behandeling met het specifieke RNA leidt tot aantoonbare aanwezigheid van dystrofine-eiwit in de spieren (2011; doi: 10.1056/nejmoa1011367).
In spierbiopsieën van 2 en 7 weken na de laatste ...
Lees volledig artikel
Een klinische studie bij 12 patiëntjes met Duchenne laat zien dat systemische RNA-therapie het genetisch defect dat deze spierdystrofie veroorzaakt op cellulair niveau kan tegengaan. Voor een deel van de kinderen met Duchenne kan dit mogelijk hun spierfunctie verbeteren.
Verschillende mutaties in het gen voor dystrofine kunnen de ziekte van Duchenne veroorzaken. Dit eiwit vormt normaliter de structurele verbinding tussen de buitenkant van de cellen en het intracellulaire celskelet. Voor een van die mutaties ontwikkelden Leidse onderzoekers van Prosensa Therapeutics en het LUMC een op antisense-RNA gebaseerde therapie, die gebaseerd is op het verwijderen van een door deze mutatie veroorzaakt prematuur stopcodon in het messenger-RNA voor dystrofine.
Eerder al bleek dat lokale injectie in een spier nieuwe expressie van functioneel dystrofine kan induceren. Nu rapporteren de onderzoekers in NEJM dat ook systemische behandeling met het specifieke RNA leidt tot aantoonbare aanwezigheid van dystrofine-eiwit in de spieren (2011; doi: 10.1056/nejmoa1011367).
In spierbiopsieën van 2 en 7 weken na de laatste ...
Lees volledig artikel
dinsdag 26 april 2011
Stand van zaken wetenschappelijk onderzoek Duchenne
Nu donderdag 28 april verschijnt in De Standaard een artikel over de stand van zaken in het wetenschappelijk onderzoek naar de ziekte van Duchenne.
zaterdag 2 april 2011
Eerste bijeenkomst vrijwilligers Duchenneheroes 2011
woensdagavond 27 april om 20u.
Adres: Huidevettersstraat 58 - 62
1000 Brussel
Tijdens deze eerste meeting zullen we de verschillende taken overlopen alsook het vastleggen van verantwoordelijken.
Moest je ondertussen nog iemand tegenkomen die mee wil als vrijwilliger. Laat het ons zeker weten!
Adres: Huidevettersstraat 58 - 62
1000 Brussel
Tijdens deze eerste meeting zullen we de verschillende taken overlopen alsook het vastleggen van verantwoordelijken.
Moest je ondertussen nog iemand tegenkomen die mee wil als vrijwilliger. Laat het ons zeker weten!
zaterdag 26 maart 2011
Medicijn tegen Duchenne bereikt volgende fase
Het middel PRO051, ontwikkeld door het Leidse biofarmaceutische bedrijf Prosensa in samenwerking met het Leids Universitair Medisch Centrum, blijkt veilig in gebruik na onderhuidse toediening. In deze korte trial bleek ook een positief effect op de loopafstand van kinderen met de spierziekte van Duchenne.
Dat blijkt uit een publicatie die op 24 maart verschenen is in de New England Journal of Medicine. De kinderen kregen gedurende twaalf weken onderhuidse injecties met PRO051. Dit middel is een zogenoemde ‘antisense oligonucleotide’, die ingrijpt tijdens het afleesproces van het bij patiënten defecte dystrofine-gen (‘exon skipping’).
Lees meer op de website van het Leids Universitair Medisch Centrum:
http://www.lumc.nl/0000/13043/13073/110325094047222
Dat blijkt uit een publicatie die op 24 maart verschenen is in de New England Journal of Medicine. De kinderen kregen gedurende twaalf weken onderhuidse injecties met PRO051. Dit middel is een zogenoemde ‘antisense oligonucleotide’, die ingrijpt tijdens het afleesproces van het bij patiënten defecte dystrofine-gen (‘exon skipping’).
Lees meer op de website van het Leids Universitair Medisch Centrum:
http://www.lumc.nl/0000/13043/13073/110325094047222
vrijdag 18 maart 2011
Postzegels voor Duchenneheroes 2011 (België)
Zoek je nog iets tastbaars om je deelname aan de Duchenneheroes te kunnen sponsoren?
Ingeschreven deelnemers aan de Belgische editie 2011 kunnen tot 30/3 aan gunsttarief
bladen van 15 postzegels bestellen:
. 13,20 euro (na 31/3 16,50 euro) voor 15 gepersonaliseerde postzegels
. 10 euro (na 31/3 12,50 euro) voor een bijkomend (identieke afbeelding) vel.
bestellingen die toekomen na 30/3 zullen 20 % duurder zijn.
Mensen die deze postzegels verder wensen te verkopen voor de vzw Duchenne Parent Project België kunnen ook hun steentje bijdragen. Zij kunnen deze zegels verder verkopen aan 2 euro per postzegel. Een vel kost in dit geval 30 euro.
Dus in de beide gevallen (deelnemer of steunverkoper) is de verkoopprijs 2 euro per zegel (ook deelnemers aan Duchenneheroes hanteren dezelfde vaste prijs).
Bestellen enkel via mail: duchenne-parent-project@telenet.be: je geeft aan welk vel postzegels je wenst (voorbeeld 1, 2, 3, 4 of 5) en hoeveel vellen je wenst van elk ontwerp (en je adresgegevens opgeven en desgewenst BTW-nummer). De bestelling wordt geplaatst zodra je betaling werd ontvangen (je ontvangt van ons het rekeningnummer waarop je moet overschrijven). Bestellingen steeds minimaal 1 vel van 15 dezelfde zegels. De voorbeelden van de thema's vind je onder de foto's van Duchenne Parent Project België vzw op Facebook (5 verschillende ontwerpen).
De zegels kunnen gebruikt worden voor een gewone brief (genormaliseerde zending tot 50 gr).
De opbrengst van deze actie gaat volledig naar de 2e Belgische editie van de Duchenneheroes.
http://www.facebook.com/group.php?gid=121620104517140&v=photos#!/group.php?gid=121620104517140
Ingeschreven deelnemers aan de Belgische editie 2011 kunnen tot 30/3 aan gunsttarief
bladen van 15 postzegels bestellen:
. 13,20 euro (na 31/3 16,50 euro) voor 15 gepersonaliseerde postzegels
. 10 euro (na 31/3 12,50 euro) voor een bijkomend (identieke afbeelding) vel.
bestellingen die toekomen na 30/3 zullen 20 % duurder zijn.
Mensen die deze postzegels verder wensen te verkopen voor de vzw Duchenne Parent Project België kunnen ook hun steentje bijdragen. Zij kunnen deze zegels verder verkopen aan 2 euro per postzegel. Een vel kost in dit geval 30 euro.
Dus in de beide gevallen (deelnemer of steunverkoper) is de verkoopprijs 2 euro per zegel (ook deelnemers aan Duchenneheroes hanteren dezelfde vaste prijs).
Bestellen enkel via mail: duchenne-parent-project@telenet.be: je geeft aan welk vel postzegels je wenst (voorbeeld 1, 2, 3, 4 of 5) en hoeveel vellen je wenst van elk ontwerp (en je adresgegevens opgeven en desgewenst BTW-nummer). De bestelling wordt geplaatst zodra je betaling werd ontvangen (je ontvangt van ons het rekeningnummer waarop je moet overschrijven). Bestellingen steeds minimaal 1 vel van 15 dezelfde zegels. De voorbeelden van de thema's vind je onder de foto's van Duchenne Parent Project België vzw op Facebook (5 verschillende ontwerpen).
De zegels kunnen gebruikt worden voor een gewone brief (genormaliseerde zending tot 50 gr).
De opbrengst van deze actie gaat volledig naar de 2e Belgische editie van de Duchenneheroes.
http://www.facebook.com/group.php?gid=121620104517140&v=photos#!/group.php?gid=121620104517140
donderdag 17 februari 2011
Amsterdam Molecular Therapeutics rapporteert financiële resultaten 2010
16/02/2011
Duchenne Spierdystrofie
Het DMD-programma boekt vooruitgang en krijgt tot EUR 4 miljoen financiële steun van Senter Novem, wat 35% van de ontwikkelingskosten dekt voor de voltooiing van het Fase I/II onderzoek. In september 2010 kende de Amerikaanse Food and Drug Administration de weesgeneesmiddelstatus toe aan onze gentherapie voor Duchenne spierdystrofie. Dit volgt op de weesgeneesmiddelstatus voor hetzelfde programma die in 2009 door het Europees Geneesmiddelenbureau is toegekend voor Europa.
Duchenne Spierdystrofie
Het DMD-programma boekt vooruitgang en krijgt tot EUR 4 miljoen financiële steun van Senter Novem, wat 35% van de ontwikkelingskosten dekt voor de voltooiing van het Fase I/II onderzoek. In september 2010 kende de Amerikaanse Food and Drug Administration de weesgeneesmiddelstatus toe aan onze gentherapie voor Duchenne spierdystrofie. Dit volgt op de weesgeneesmiddelstatus voor hetzelfde programma die in 2009 door het Europees Geneesmiddelenbureau is toegekend voor Europa.
Abonneren op:
Posts (Atom)