Medicijn tegen Duchenne bereikt volgende fase

Het middel PRO051, ontwikkeld door het Leidse biofarmaceutische bedrijf Prosensa in samenwerking met het Leids Universitair Medisch Centrum, blijkt veilig in gebruik na onderhuidse toediening. In deze korte trial bleek ook een positief effect op de loopafstand van kinderen met de spierziekte van Duchenne.

Dat blijkt uit een publicatie die op 24 maart verschenen is in de New England Journal of Medicine. De kinderen kregen gedurende twaalf weken onderhuidse injecties met PRO051. Dit middel is een zogenoemde ‘antisense oligonucleotide’, die ingrijpt tijdens het afleesproces van het bij patiënten defecte dystrofine-gen (‘exon skipping’).
Lees meer op de website van het Leids Universitair Medisch Centrum:
http://www.lumc.nl/0000/13043/13073/110325094047222