Duchenne Parent Project België vzw opgericht

In het Belgisch Staatsblad van 12 februari 2010 verscheen de oprichtingsakte en de statuten van de gloednieuwe vzw ("vereniging zonder winstoogmerk", vergelijkbaar met een Nederlandse "Stichting"). Daarmee wordt een klein stapje gezet in de organisatie van een Belgisch luik aan de mountainbikemarathon de "Duchenneheroes", die dit jaar voor het eerst ook in België verreden wordt met aankomst in Leuven (zie www.duchenneheroes.be).
Wil je nalezen welk doel deze vzw nastreeft dan kan je terecht op de site van het Belgisch Staatsblad.

Bikers for Maarten (www.b4m.be) organiseert foto-avond

B4M organiseert foto-avond over alle B4M-evenementen van 2009 op 16/1/10 vanaf 20 u in kantine KVV Scherpenheuvel Sport te Schoonderbuken. Deze avond wordt niet alleen ingericht voor de B4M leden, partners en nageslacht, maar ook voor ALLE mensen die B4M de afgelopen jaren gesteund en geholpen hebben.
De drankjes zullen aan economische prijzen te verkrijgen zijn en er worden ook hapjes voorzien.

Ouders willen screening op onbehandelbare ziekten bij hielprik

De mening van ouders moet een veel grotere rol gaan spelen bij de criteria voor de hielprik bij pasgeboren baby’s. Uit onderzoek van VU medisch centrum blijkt dat een overtuigende meerderheid van ouders het ook wil weten indien hun kind een onbehandelbare ziekte heeft. Vooral om een lange medisch zoektocht te voorkomen. Op dit moment bepaalt de overheid dat alleen op behandelbare ziektes gescreend wordt door middel van de hielprik. Het onderzoek werd uitgevoerd door Anne Marie Plass en is 21 december verschenen in het internationale wetenschappelijke tijdschrift ‘Pediatrics’.

Reports and interviews on the research for a therapy of Duchenne muscular dystrophy.

Klik hier om doorgelinkt te worden naar de website www.duchenne-information.eu(Engels-, Duits- of Spaanstalig)

On these internet pages, Guenter Scheuerbrandt PhD., explains in research reports and interviews how the scientists and clinicians in many laboratories are trying to find treatments which could at least slow down significantly the course of the disease, if not yet lead to a complete cure. All families who have a son with this hereditary disease would like to know the basic facts and the newest results of these research efforts. These reports are written for them and also for their doctors in easy language so that those, who are not at home in biochemistry and medicine, will also understand what the researchers are doing for their child and how far they have progressed.

The information in the reports is based on scientific presentations at conferences as well as on publications in the scientific literature and on personal correspondence and discussions with many scientists.

Action Duchenne and Duchenne Ireland funds further research for exon skipping therapies | Response Source

Action Duchenne and Duchenne Ireland funds further research for exon skipping therapies |
The new research will investigate the possibility of ‘multi’ exon skipping, thus enabling more exons to be targeted with the treatment of AOs (not just exon 51) and benefiting larger groups of patients.

According to Dr. Matthew Wood; “Although more than 80% of Duchenne boys could potentially benefit from the “exon skipping” approach, each exon targeted requires a unique AO, and thus treating all the different mutations known to cause DMD requires the development of large numbers of AOs, each treating only a small subset of the patient population.

AMT behandelt met succes DMD in dierproef met gentherapie

11 november 2009, 7:52 uur | FD.nl/DJ
AMSTERDAM (FD.nl/DJ)--Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) heeft bij een dierproef met gentherapie met succes een behandeling tegen Duchenne muscular dystrophy (DMD) voltooid.
Dat maakt het bedrijf woensdag bekend. Volgens chief executive Jorn Aldag is de proef een "belangrijke ontwikkeling" in de behandeling van de ziekte.
DMD is een agressieve spierziekte, die vooral bij jonge kinderen voorkomt.
Het recente onderzoek heeft aangetoond dat de gentherapie effectieve werking heeft op het hart en de skeletspieren. AMT zal de onderzoeken de komende periode uitbreiden naar andere, grotere dieren, onder meer om hogere doseringen te kunnen testen. Het hangt van deze onderzoeken af of de gentherapie tegen DMD al dan niet de klinische fase in gaat.

Door Eelco Hiltermann; FD.nl/DJ; +31-20-5928456, eelco.hiltermann@dowjones.com
Klik hier voor het volledige persbericht (in het Engels) van AMT BV (Amsterdam Molecular Therapeutics)

Prosenza en GlaxoSmithKline gaan samenwerken

Iedereen die met Duchenne te maken heeft, heeft al wel eens de naam van Prosensa gehoord: het Leids biotechnologiebedrijf dat bezig is met de ontwikkeling van een therapie voor Duchenne. Prosensa en GlaxoSmithKline (GSK) gaan samenwerken om de nieuwe therapie ook echt op de markt te brengen.

Goed nieuws? Jazeker! De samenwerking komt ook niet onverwacht. Prosensa is een klein bedrijf en de resultaten tot nu toe met de nieuwe therapie zijn gunstig. Maar om een geneesmiddel wereldwijd te introduceren is veel kennis van zaken en veel geld nodig. Het was dan ook te verwachten dat Prosensa met een grote partner in zee zou gaan. Dat is nu gebeurd. GSK is één van de grootste farmaceutische concerns ter wereld en heeft veel ervaring met het marketen van nieuwe geneesmiddelen.

Positief is ook dat de farmaceut nu de samenwerking aandurft. Blijkbaar zijn de experts binnen GSK het erover eens dat de resultaten gunstig genoeg zijn om deze alliantie aan te gaan. Zij gaan ervan uit dat het geld dat ze er nu insteken er op termijn ook uit gaat komen - en dat er straks dus een werkend middel op de markt zal zijn. Er bestaat nog altijd een risico dat er iets mis gaat, maar GSK schat duidelijk in dat die kans niet erg groot is. De ervaring leert wel dat het nog vele jaren kan duren voor het middel op de markt verkrijgbaar is en vergoed wordt.

Het is weer een belangrijke stap op weg naar therapie. Lees voor meer informatie het persbericht van GSK en Prosensa.

Bron: Vereniging Spierziekten Nederland