Ataluren Slows the Loss of Walking Ability in Patients with Nonsense Mutation Duchenne/Becker Muscular Dystrophy

Pivotal Data Presented at the World Muscle Society Congress Suggest

Ataluren Slows the Loss of Walking Ability in Patients with Nonsense Mutation Duchenne/Becker Muscular Dystrophy

- 29.7 meter average change in 6-minute walk distance compared to placebo at 48 weeks -
- Safety results show ataluren was generally well tolerated -
- Data to be the basis of interactions with regulatory authorities -

SOUTH PLAINFIELD, NJ – October 15, 2010 – PTC Therapeutics, Inc. today announced that final analyses of Phase 2b efficacy data suggest the investigational new drug ataluren slowed the loss of walking ability in patients with nonsense mutation dystrophinopathy, a disease continuum comprising Duchenne and Becker muscular dystrophy (nmDBMD). These data were presented at the International Congress of the World Muscle Society in Kumamoto, Japan and will be the basis of interactions with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and national regulatory authorities in Europe in the fourth quarter of 2010.

Duchenne Parent Project Nederland houdt congres

Op zaterdag 6 november vindt het jaarlijkse Duchenne congres van het Duchenne Parent Project plaats. Dit jaar hebben we een geweldige locatie gevonden: het Beeld en Geluid museum in Hilversum. Iedereen die geïnteresseerd is in de ontwikkelingen rondom de ziekte van Duchenne is op dit Nederlandstalige congres van harte welkom.

Voor volwassenen zijn er diverse lezingen over onderzoek en zorg.
Dr. Annemieke Aartsma geeft een overzicht over de diverse lopende onderzoeken. Verschillende bedrijven zoals Prosensa en Genzyme geven een status update omtrent hun klinisch onderzoek. Ook worden nieuwe projecten, die gesponsord worden door DPP, gepresenteerd. ’s Middags is er een opsplitsing in lezingen over zorg voor oudere en jonge kinderen. Natuurlijk is er ook weer voldoende gelegenheid om met sprekers en andere deelnemers bij te praten, tijdens lunch en uiteraard de borrel waarmee deze dag wordt afgesloten.

meer informatie:
http://www.duchenne.nl/1078_

Bijzondere status AMT voor behandeling ziekte

AMSTERDAM (AFN) - Een behandeling tegen een zeldzame spierziekte van biotechnologiebedrijf Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de status van weesgeneesmiddel gekregen. Dit maakte AMT vrijdagochtend bekend.

AMT krijgt de status voor een gentherapie voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie. De weesgeneesmiddelenstatus is bedoeld om de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor de behandeling van ziekten of aandoeningen waaraan relatief weinig mensen lijden te stimuleren. Het bedrijf krijgt bijvoorbeeld belastingvoordelen.

In oktober 2009 verkreeg de gentherapie van AMT de status al van de European Medicines Agency voor de Europese Unie. AMT heeft een innovatiekrediet van maximaal 4 miljoen euro ontvangen van de Nederlandse overheid ter ondersteuning van de ontwikkeling van deze gentherapie tegen Duchenne.

Food and Drug Administration (USA) stemt toe met verdere studie Ataluren

PTC THERAPEUTICS AWARDED $1.6 MILLION FDA ORPHAN DRUG GRANT TO SUPPORT AN ONGOING PHASE 3 STUDY IN CYSTIC FIBROSIS

SOUTH PLAINFIELD, NJ – SEPTEMBER 21, 2010 – PTC Therapeutics, Inc. (PTC) today announced a grant award of approximately $1.6 million from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development (OPD) to support an ongoing Phase 3 study of ataluren in patients with nonsense mutation cystic fibrosis (nmCF). The goal of the FDA's OPD grant program is to support the clinical development of products for use in rare diseases or conditions where no current therapy exists or where the proposed product will be superior to the existing therapy.

aankomst Duchenneheroes 2010 in Leuven - checkpoint 1 Scherpenheuvel

foto's van op Checkpoint 1 in Scherpenheuvel en bij de aankomst aan het UZ Gasthuisberg in Leuven

Rit nummer 2 zit er op!

We zitten nu in Rochefort, de tweede rit zit er op, volgens Filip Meirhaeghe zou dit de zwaarste maar ook een van de mooiste geweest zijn. De bikers doen het allemaal heel goed, de medische equipe is nog bijna niet moeten tussenbeide komen voor zware valpartijen, al heeft de massage elke avond wel de handen vol (letterlijk). Tot nu toe is het weer heel goed meegevallen, gisteren wat lichte regen maar vandaag heel wat zon afgewisseld met enkele wolkenvelden. 't Schijnt dat dat morgen anders gaat zijn, maar dat zien we dan wel weer. Een klein groepje maakt het wel veel gezelliger, met heel wat momenten dat er kan gepraat worden met andere ouders van Duchennepatiënten.
De camping hier is reuze, alles gloednieuw en fantastische douches. Gisteren waren er twee deelnemers grondig fout gereden, zij hebben ontdekt dat Luxemburg toch een groot land is als je er in de verkeerde richting doorrijdt. Ze hebben in totaal meer kilometers gereden vooraleer ze aan checkpoint 1 aankwamen, en toen was het al 3 uur in de namiddag gepasseerd. Vandaag zijn er twee anderen in geslaagd om het checkpoint in La Roche voorbij te rijden, die hebben het dan maar zonder hun eerste lunchpakket moeten stellen. Morgen rijden we naar Frankrijk!

Rit nummer 2 zit er op!

We zitten nu in Rochefort, de tweede rit zit er op, volgens Filip Meirhaeghe zou dit de zwaarste maar ook een van de mooiste geweest zijn. De bikers doen het allemaal heel goed, de medische equipe is nog bijna niet moeten tussenbeide komen voor zware valpartijen, al heeft de massage elke avond wel de handen vol (letterlijk). Tot nu toe is het weer heel goed meegevallen, gisteren wat lichte regen maar vandaag heel wat zon afgewisseld met enkele wolkenvelden. 't Schijnt dat dat morgen anders gaat zijn, maar dat zien we dan wel weer. Een klein groepje maakt het wel veel gezelliger, met heel wat momenten dat er kan gepraat worden met andere ouders van Duchennepatiënten.
De camping hier is reuze, alles gloednieuw en fantastische douches. Gisteren waren er twee deelnemers grondig fout gereden, zij hebben ontdekt dat Luxemburg toch een groot land is als je er in de verkeerde richting doorrijdt. Ze hebben in totaal meer kilometers gereden vooraleer ze aan checkpoint 1 aankwamen, en toen was het al 3 uur in de namiddag gepasseerd. Vandaag zijn er twee anderen in geslaagd om het checkpoint in La Roche voorbij te rijden, die hebben het dan maar zonder hun eerste lunchpakket moeten stellen. Morgen rijden we naar Frankrijk!