Filip Meirhaeghe ondersteunt Vlaamse Duchenne Heroes 2010

'Duchenne Heroes'
Het tweede project waar Meirhaeghe zijn schouders onder zet, is de 'Duchenne Heroes'. Dit is een mountainbiketocht over 600 km van Luxemburg naar Leuven die half september wordt georganiseerd. Het doel is geld inzamelen om het onderzoek naar de ziekte van Duchenne te financieren, een zeldzame spierziekte die zowat 1 jongetje op 3.500 treft. Voor deze tocht zoekt Meirhaeghe ongeveer 100 deelnemers. (belga/dea)

A Promising New Development For Treatment Of Duchenne Muscular Dystrophy

A technique called exon skipping shows great potential to increase muscle strength and prolong life in people with a severe form of Duchenne muscular dystrophy (DMD). According to a study that included MDA-supported Stephen Wilton at the University of Western Australia, exon skipping improves production of a crucial muscle protein that's missing in people with DMD. For the first time, these results were observed in mice with an especially severe form of muscular dystrophy.

Klik op onderstaande url voor het volledige bericht.
http://www.medicalnewstoday.com/articles/168428.php

Nederlands biotechbedrijf Prosensa sluit miljoenendeal met GSK

13 oktober 2009, 13:20 uur | FD.nl/DJ

AMSTERDAM (FD.nl/DJ)--De Leidse biotechonderneming Prosensa gaat met het Britse farmaceutische concern GlaxoSmithKline (GSK) een wereldwijde alliantie aan voor de ontwikkeling en distributie van middelen tegen de ernstige spierziekte bij jongens Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD).

 

Met de deal is een bedrag van bijna euro 460 mln gemoeid. Het gaat daarbij om een directe vooruitbetaling van euro 17 mln en mijpaalbetalingen van euro 441 mln. Daarnaast heeft Prosensa recht op dubbelcijferige licentierechten uit de uiteindelijke verkopen van de medicijnen.

 

DMD is een ernstig invaliderende aangeboren spieraandoening die voorkomt bij 1 op de 3.500 geboren jongens. De jonge patienten lijden aan een progressief verlies aan spierkracht door de afwezigheid van een bepaald eiwit.

 

Ze komen vaak voor hun twaalfde in een rolstoel en overlijden doorgaans op op relatief jonge leeftijd door ademhalingsmoeilijkheden en hartfalen. Er is nog geen behandeling die deze fatale afloop kan voorkomen.

 

De alliantie met GSK betreft vier productkandidaten voor de behandeling van de ziekte. Iedere productkandidaat is daarbij bestemd is voor de behandeling van een andere groep van Duchenne patienten.

 

Volgens de overeenkomst krijgt de Britse farmaceutische onderneming een exclusieve en wereldwijde licentie voor de ontwikkeling en commercialisatie van Prosensa's voornaamste product, PRO-051. De ontwikkeling van PRO-51 zal verder gebeuren door GSK, in nauwe samenwerking met Prosensa.

 

Beide partijen zijn begonnen met de voorbereiding van een fase III studie die zal starten in het begin van 2010. GSK zal alle verdere klinische ontwikkelingskosten voor haar rekening nemen.

 

Daarnaast heeft het Britse bedrijf een exclusieve optie om een licentie te nemen op drie bijkomende RNA-gebaseerde stoffen. Een daarvan betreft Prosensa's tweede productkandidaat, PRO-44, waarvoor het bedrijf nog voor het einde van 2009 een fase I/II studie verwacht te kunnen starten.

 

Prosensa is niet de enige onderneming die werkt aan een middel tegen de spierziekte. In Nederland zijn Galapagos en Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) bezig met de ontwikkeling van een middel. Ook onder meer het Amerikaanse AVI BioPharma werkt aan een behandeling.

 

Prosensa richt zich op de ontwikkelling van medicijnen waarbij RNA, een kopie van een klein deel van het DNA, zodanig wordt gemoduleerd dat genetische defecten of de gevolgen ervan gecorrigeerd kunnen worden. Het bedrijf richt zich voornamelijk op neuromusculaire aandoeningen zoals de ziekte van Duchenne.

 

 

 

Door Ben Zwirs; FD.nl/DJ; +31-20-5928456, ben.zwirs@dowjones.com

 

Copyright (c) 2009 Het Financieele Dagblad

Galapagos ontwikkelt kandidaat medicijn tegen spierdystrofie - Cash.be

Galapagos Charley's Fund Inc. en de Nash Avery Foundation kondigden vandaag een samenwerking aan waarin de werkzaamheid van Galapagos' kandidaat medicijn G100192 wordt onderzocht bij de behandeling van spierdystrofie (de ziekte van Duchenne).

Meer informatie over dit persbericht:
http://www.investegate.co.uk/Article.aspx?id=20090917063000H1773

Gelezen op de website van de Nash Avery Foundation (www.nashaveryfoundation.org):
"Money will kill Duchenne muscular dystrophy. Money. Money. Money.
Give us one week of the military’s Iraq budget and this fight is over.
It’s that crass and it’s that complex."

Volg de Bikers 4 Maarten Live in de Duchenneheroes 2009

Op deze site kan de live de vorderingen volgen van het Bikers 4 Maarten-team uit de buurt van Scherpenheuvel/Diest (en ook de andere teams). Van 13 tot 19 september 2009.
Klik hier

Europese samenwerking in Duchenne-onderzoek

Nu zondag gaat de Duchenneheroes mountainbikemarathon editie 2009 in Wiltz van start, dit jaar met de broers Bert en Piet als vrijwilliger, maar het wetenschappelijk onderzoek zit zeker niet stil. Getuige hiervan dit berichtje, waarin een veldonderzoek met proefpersonen naar een mogelijk geneesmiddel aangekondigd wordt.

Het volledige artikel is hier te vinden:
http://www.vsn.nl/nieuws/nieuws.php?nieuws_id=1504

Prosensa is een van oorsprong Leids bedrijf dat een medicijn wil ontwikkelen voor de ziekte van Duchenne. Voor het uitvoeren van de proeven gaat Prosensa samenwerken met het grote Europese samenwerkingsverband TREAT-NMD.

Researchers Identify New Function For Protein Missing In Duchenne Muscular Dystrophy

Researchers at the University of Minnesota and National Institutes of Health have identified a new function for the protein missing in people with the most common and ultimately lethal form of childhood muscular dystrophy

Shared via AddThis