Loop met Riders for Pelle de Warmathon in Antwerpen

Loop met Riders for Pelle de Warmathon in Antwerpen
Klik op de banner hierboven om in te schrijven voor de Warmathon op 21 december
Deze mountainbiketocht is een initiatief van het Nederlandse Duchenne Parent Project en wordt georganiseerd in samenwerking met de Nederlandse stichting "Evenementen voor Maatschappelijke Organisaties Foundation (Emolife)".

zondag 26 september 2010

Duchenne Parent Project Nederland houdt congres

Op zaterdag 6 november vindt het jaarlijkse Duchenne congres van het Duchenne Parent Project plaats. Dit jaar hebben we een geweldige locatie gevonden: het Beeld en Geluid museum in Hilversum. Iedereen die geïnteresseerd is in de ontwikkelingen rondom de ziekte van Duchenne is op dit Nederlandstalige congres van harte welkom.

Voor volwassenen zijn er diverse lezingen over onderzoek en zorg.
Dr. Annemieke Aartsma geeft een overzicht over de diverse lopende onderzoeken. Verschillende bedrijven zoals Prosensa en Genzyme geven een status update omtrent hun klinisch onderzoek. Ook worden nieuwe projecten, die gesponsord worden door DPP, gepresenteerd. ’s Middags is er een opsplitsing in lezingen over zorg voor oudere en jonge kinderen. Natuurlijk is er ook weer voldoende gelegenheid om met sprekers en andere deelnemers bij te praten, tijdens lunch en uiteraard de borrel waarmee deze dag wordt afgesloten.

meer informatie:
http://www.duchenne.nl/1078_

vrijdag 24 september 2010

Bijzondere status AMT voor behandeling ziekte

AMSTERDAM (AFN) - Een behandeling tegen een zeldzame spierziekte van biotechnologiebedrijf Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de status van weesgeneesmiddel gekregen. Dit maakte AMT vrijdagochtend bekend.

AMT krijgt de status voor een gentherapie voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie. De weesgeneesmiddelenstatus is bedoeld om de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor de behandeling van ziekten of aandoeningen waaraan relatief weinig mensen lijden te stimuleren. Het bedrijf krijgt bijvoorbeeld belastingvoordelen.

In oktober 2009 verkreeg de gentherapie van AMT de status al van de European Medicines Agency voor de Europese Unie. AMT heeft een innovatiekrediet van maximaal 4 miljoen euro ontvangen van de Nederlandse overheid ter ondersteuning van de ontwikkeling van deze gentherapie tegen Duchenne.

dinsdag 21 september 2010

Food and Drug Administration (USA) stemt toe met verdere studie Ataluren

PTC THERAPEUTICS AWARDED $1.6 MILLION FDA ORPHAN DRUG GRANT TO SUPPORT AN ONGOING PHASE 3 STUDY IN CYSTIC FIBROSIS

SOUTH PLAINFIELD, NJ – SEPTEMBER 21, 2010 – PTC Therapeutics, Inc. (PTC) today announced a grant award of approximately $1.6 million from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development (OPD) to support an ongoing Phase 3 study of ataluren in patients with nonsense mutation cystic fibrosis (nmCF). The goal of the FDA's OPD grant program is to support the clinical development of products for use in rare diseases or conditions where no current therapy exists or where the proposed product will be superior to the existing therapy.

maandag 13 september 2010

Rit nummer 2 zit er op!

We zitten nu in Rochefort, de tweede rit zit er op, volgens Filip Meirhaeghe zou dit de zwaarste maar ook een van de mooiste geweest zijn. De bikers doen het allemaal heel goed, de medische equipe is nog bijna niet moeten tussenbeide komen voor zware valpartijen, al heeft de massage elke avond wel de handen vol (letterlijk). Tot nu toe is het weer heel goed meegevallen, gisteren wat lichte regen maar vandaag heel wat zon afgewisseld met enkele wolkenvelden. 't Schijnt dat dat morgen anders gaat zijn, maar dat zien we dan wel weer. Een klein groepje maakt het wel veel gezelliger, met heel wat momenten dat er kan gepraat worden met andere ouders van Duchennepatiënten.
De camping hier is reuze, alles gloednieuw en fantastische douches. Gisteren waren er twee deelnemers grondig fout gereden, zij hebben ontdekt dat Luxemburg toch een groot land is als je er in de verkeerde richting doorrijdt. Ze hebben in totaal meer kilometers gereden vooraleer ze aan checkpoint 1 aankwamen, en toen was het al 3 uur in de namiddag gepasseerd. Vandaag zijn er twee anderen in geslaagd om het checkpoint in La Roche voorbij te rijden, die hebben het dan maar zonder hun eerste lunchpakket moeten stellen. Morgen rijden we naar Frankrijk!

Rit nummer 2 zit er op!

We zitten nu in Rochefort, de tweede rit zit er op, volgens Filip Meirhaeghe zou dit de zwaarste maar ook een van de mooiste geweest zijn. De bikers doen het allemaal heel goed, de medische equipe is nog bijna niet moeten tussenbeide komen voor zware valpartijen, al heeft de massage elke avond wel de handen vol (letterlijk). Tot nu toe is het weer heel goed meegevallen, gisteren wat lichte regen maar vandaag heel wat zon afgewisseld met enkele wolkenvelden. 't Schijnt dat dat morgen anders gaat zijn, maar dat zien we dan wel weer. Een klein groepje maakt het wel veel gezelliger, met heel wat momenten dat er kan gepraat worden met andere ouders van Duchennepatiënten.
De camping hier is reuze, alles gloednieuw en fantastische douches. Gisteren waren er twee deelnemers grondig fout gereden, zij hebben ontdekt dat Luxemburg toch een groot land is als je er in de verkeerde richting doorrijdt. Ze hebben in totaal meer kilometers gereden vooraleer ze aan checkpoint 1 aankwamen, en toen was het al 3 uur in de namiddag gepasseerd. Vandaag zijn er twee anderen in geslaagd om het checkpoint in La Roche voorbij te rijden, die hebben het dan maar zonder hun eerste lunchpakket moeten stellen. Morgen rijden we naar Frankrijk!

zondag 12 september 2010

De kop is er af

Dag 1 zit er op. Vanochtend afscheid genomen van de Nederlanders in Wiltz. Al vanaf het eerste kruispunt gingen zij rechts en de Belgen links. Ongeveer iedereen is aangekomen nu in Houffalize, zij het dat sommigen grote problemen hadden met het rijden op GPS. Zij reden tot bij na 15 u. in de namiddag om tot bij checkpoint 1 te raken (dat moest openblijven tot zij er waren!). In totaal deden zij meer kilometers dan dat er deze dag normaal dienden afgelegd te worden. Maar uiteindelijk is iedereen toch in Houffalize geraakt. Nu zitten we knusjes met zijn 70 op de camping, dat was gisteren met nog zo'n 400 Nederlanders er bij in Wiltz wel effe anders!
Ziezo, eerste berichtje geblogd! Tot later.

vrijdag 10 september 2010

Morgen vertrek naar Wiltz

Morgenvroeg is het zo ver, dan vertrekken Bert, Sien en ik naar Wiltz. Het is een hectische dag geweest voor ons, om alle noodzakelijke materiaal voor de checkpoints bij mekaar te krijgen, in te pakken en dan te vergeten wat we nog moeten meenemen.
Morgen om 10 u.: start in Merksem!

dinsdag 7 september 2010

Biotech verdient meer steun van overheid

Dr. drs. Wim Huppes MBA is internist in Hilversum.:
Mijn hoop is gevestigd op Prosensa. Deze Nederlandse biotechnologie start-up uit 2002 loopt nog steeds voorop met een revolutionaire, breed toepasbare behandelmethode om genetische afwijkingen te corrigeren. Jammer genoeg helpt de regelgeving het bedrijf niet. De regels van de overheid maken het Nederlandse bedrijven niet gemakkelijk om op eigen kracht nieuwe geneesmiddelen naar de markt te brengen. In mijn ogen speelt onze overheid de concurrentie van Prosensa in de kaart.

Prosensa kan zich gelukkig prijzen met een samenwerkingsverband met de Engelse farmaciereus GlaxoSmithKline. Sinds oktober 2009 werkt Prosensa nauw samen in een ontwikkelingsprogramma van £412 mln van het Engelse concern. GlaxoSmithKline heeft het recht om vier geneesmiddelen te gaan verkopen. Prosensa krijgt daarop dubbel digit-royalties. Prosensa houdt de handen vrij bij de verdere ontwikkeling.

lees het volledige artikel op:
http://www.medicalfacts.nl/2010/09/06/wim-huppesbiotech-verdient-meer-steun-van-overheid/

donderdag 2 september 2010

Interview met Ilse, moeder van Maarten in Libelle

Vandaag verscheen het interview met Ilse, de moeder van Maarten (www.b4m.be) in Libelle ("Mijn Verhaal"). Ze hebben er wel de url van de Nederlanders bijgezet in de plaats van www.duchenneheroes.be

Volg hier de twitterende Nederlandse Duchenneheroes