Infofiche van Agentschap NL over het onderzoek naar exon skipping van Prosensa

Wereldwijd wordt 1 op de 3.500 jongens geboren met de ziekte van Duchenne. Deze vrij zeldzame erfelijke spierziekte zorgt ervoor dat spieren langzaam afbreken; de meeste patiënten worden niet ouder dan 30 jaar. Met de innovatieve technologie exon skipping hoopt het biofarmaceutische bedrijf Prosensa hier verandering in te brengen. Prosensa werkt met deze technologie aan de ontwikkeling van een geneesmiddel voor de ziekte van Duchenne.

Lees de volledige infofiche:
http://www.agentschapnl.nl/sites/default/files/bijlagen/Factsheet%20Duchenne.pdf