Loop met Riders for Pelle de Warmathon in Antwerpen

Loop met Riders for Pelle de Warmathon in Antwerpen
Klik op de banner hierboven om in te schrijven voor de Warmathon op 21 december
Deze mountainbiketocht is een initiatief van het Nederlandse Duchenne Parent Project en wordt georganiseerd in samenwerking met de Nederlandse stichting "Evenementen voor Maatschappelijke Organisaties Foundation (Emolife)".

maandag 30 november 2009

Reports and interviews on the research for a therapy of Duchenne muscular dystrophy.

Klik hier om doorgelinkt te worden naar de website www.duchenne-information.eu(Engels-, Duits- of Spaanstalig)

On these internet pages, Guenter Scheuerbrandt PhD., explains in research reports and interviews how the scientists and clinicians in many laboratories are trying to find treatments which could at least slow down significantly the course of the disease, if not yet lead to a complete cure. All families who have a son with this hereditary disease would like to know the basic facts and the newest results of these research efforts. These reports are written for them and also for their doctors in easy language so that those, who are not at home in biochemistry and medicine, will also understand what the researchers are doing for their child and how far they have progressed.

The information in the reports is based on scientific presentations at conferences as well as on publications in the scientific literature and on personal correspondence and discussions with many scientists.

vrijdag 13 november 2009

AMT behandelt met succes DMD in dierproef met gentherapie

11 november 2009, 7:52 uur | FD.nl/DJ
AMSTERDAM (FD.nl/DJ)--Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) heeft bij een dierproef met gentherapie met succes een behandeling tegen Duchenne muscular dystrophy (DMD) voltooid.
Dat maakt het bedrijf woensdag bekend. Volgens chief executive Jorn Aldag is de proef een "belangrijke ontwikkeling" in de behandeling van de ziekte.
DMD is een agressieve spierziekte, die vooral bij jonge kinderen voorkomt.
Het recente onderzoek heeft aangetoond dat de gentherapie effectieve werking heeft op het hart en de skeletspieren. AMT zal de onderzoeken de komende periode uitbreiden naar andere, grotere dieren, onder meer om hogere doseringen te kunnen testen. Het hangt van deze onderzoeken af of de gentherapie tegen DMD al dan niet de klinische fase in gaat.

Door Eelco Hiltermann; FD.nl/DJ; +31-20-5928456, eelco.hiltermann@dowjones.com
Klik hier voor het volledige persbericht (in het Engels) van AMT BV (Amsterdam Molecular Therapeutics)

dinsdag 3 november 2009

Prosenza en GlaxoSmithKline gaan samenwerken

Iedereen die met Duchenne te maken heeft, heeft al wel eens de naam van Prosensa gehoord: het Leids biotechnologiebedrijf dat bezig is met de ontwikkeling van een therapie voor Duchenne. Prosensa en GlaxoSmithKline (GSK) gaan samenwerken om de nieuwe therapie ook echt op de markt te brengen.

Goed nieuws? Jazeker! De samenwerking komt ook niet onverwacht. Prosensa is een klein bedrijf en de resultaten tot nu toe met de nieuwe therapie zijn gunstig. Maar om een geneesmiddel wereldwijd te introduceren is veel kennis van zaken en veel geld nodig. Het was dan ook te verwachten dat Prosensa met een grote partner in zee zou gaan. Dat is nu gebeurd. GSK is één van de grootste farmaceutische concerns ter wereld en heeft veel ervaring met het marketen van nieuwe geneesmiddelen.

Positief is ook dat de farmaceut nu de samenwerking aandurft. Blijkbaar zijn de experts binnen GSK het erover eens dat de resultaten gunstig genoeg zijn om deze alliantie aan te gaan. Zij gaan ervan uit dat het geld dat ze er nu insteken er op termijn ook uit gaat komen - en dat er straks dus een werkend middel op de markt zal zijn. Er bestaat nog altijd een risico dat er iets mis gaat, maar GSK schat duidelijk in dat die kans niet erg groot is. De ervaring leert wel dat het nog vele jaren kan duren voor het middel op de markt verkrijgbaar is en vergoed wordt.

Het is weer een belangrijke stap op weg naar therapie. Lees voor meer informatie het persbericht van GSK en Prosensa.

Bron: Vereniging Spierziekten Nederland

Vlaamse Duchennehelden - waar vinden we jullie ?

Heuglijk nieuws : Van 12 tot 19 september 2010 gaat de Duchenneheroes-mountainbiketocht van Wiltz naar Leuven en zal de 1e Vlaamse editie een feit zijn. Enkele bekende Vlaamse boegbeelden, niet minder dan Michel Wuyts én Filip Meirhaeghe, trekken de kar om die vol te krijgen met een 100-tal mountainbikers die elk het benodigde sponsorgeld bij elkaar zullen (moeten) vinden om zich, weliswaar na aankomst in Leuven, HELD te mogen noemen.
Dat dit een immense organisatie zal zijn leidt geen twijfel.
"Emo-life", een jong en dynamisch bedrijf, zet het hele jaar door een 6-tal mensen in om dit alles in goede banen te leiden.
Na als biker twee jaar terug mee te zijn gereden en afgelopen editie als vrijwilliger checkpoint II, de tweede bevoorradingspost te hebben verzorgd heb ik wellicht definitief de microbe te pakken. Ik kan dit iedereen alléén maar aanbevelen. Dit is vrijwilligerswerk van de bovenste plank voor een ontzettend knap doel : het zoeken naar (de punt van) de naald in de hooiberg, de medische behandeling die die verschrikkelijke aandoening van Duchenne de wereld uit kan helpen. Dat dit uiteindelijk ook wel kàn lukken wordt ieder jaar duidelijker : het onderzoek is nu al zo ver gevorderd dat het Britse farmaceutisch concern Glaxo Smith Kline onlangs bekend maakte 460 miljoen dollar te investeren in de verdere
ontwikkeling van een behandeling.
Zelf beschouw ik het toch wel zowat als m'n plicht als vader alles in het werk te stellen om, ook op deze wijze de toekomst van o.m. Pelle wat mooier te maken. Samen met zovele andere vaders, moeders, familie en sympatisanten gaan we'r voor.
Wat kan u doen? U hoeft niet per sé een deelname als biker te overwegen.
Het is niet iedereen gegeven, hebben we zelf ook ondervonden, 700 km mountainbiken op 7 dagen uit de benen te persen. Om nog 's te sponsoren ? Natuurlijk mag dat en blijft dit ook één van de doelen van de actie maar wat wij de voorbije jaren al van vnl. particuliere sponsors bij elkaar kregen overtrof onze verwachtingen. Wreed bedankt daarvoor !!!

Ik contacteer u vooral om het volgende : de organisatie achter dit evenement is koortsachtig op zoek naar tientallen vrijwilligers: spieren voor de opbouw en afbraak van de kampementen (iedere dag op een andere camping) en het inladen en uitladen van de trucks, koks en mensen voor de cateringwerkzaamheden, masseurs, verkeersregelaars, ...
om dat kleine dorp (wellicht toch zo'n 150 personen) feilloos te laten werken, 7 dagen lang.
Het gehele opzet kàn maar lukken als 'r een gemotiveerde ploeg paraat zal staan.
Ik hoop dat enkelen onder jullie, jong of niet meer zo jong, zich uitgedaagd mogen voelen, de ganse week of voor enkele dagen. Ik weet wel : niet iedereen heeft zomaar een week vakantie en koestert ook wel andere vakantieplannen; deze zijn ook iedereen gegund. Maar een "nee" heb ik al en een "ja" kan ik nog krijgen...
U hoeft natuurlijk ook helemaal niet halsoverkop te beslissen, tijd genoeg om dit te laten rijpen voor september 2010.
Mocht u echter mensen kennen waarvan u denkt: dit zou iets voor hem/haar kunnen zijn of bent u dit project gewoon genegen en wil u wat meer doen met uw betrokkenheid, stuur dit bericht dan liefst direct nog door aan vrienden, bekenden, collega's enz. Inschrijven én jezelf verder informeren kan op www.duchenneheroes.be
Enne... mensen zeggen me wel 's dat 'k er wellicht té veel van verwacht... Ben jij één van die twee of drie extra vrijwilligers die mee op de kar springen dan vind 'k dit al best een mooi resultaat. Tot kijk en het gaat je goed,

Bert
(bert.wollaert-at-antwerpen.be)