Fortbiken against Duchenne - 6 uren van het Fort van Borsbeek

Fortbiken against Duchenne - 6 uren van het Fort van Borsbeek
Klik op de banner hierboven om in te schrijven voor Fortbiken II
Deze mountainbiketocht is een initiatief van het Nederlandse Duchenne Parent Project en wordt georganiseerd in samenwerking met de Nederlandse stichting "Evenementen voor Maatschappelijke Organisaties Foundation (Emolife)".

woensdag 29 april 2009

Nederlandse regels belemmeren onderzoek

De eisen die de Nederlandse overheid stelt aan trials bij kinderen, werken contraproductief. Dat is de mening van de VSN. Door strikte regelgeving kunnen in Nederland geen trials plaatsvinden met het middel PTC124 (ataluren) bij Duchenne.

Lees verder

donderdag 23 april 2009

Alg. Dagblad (NL) Kind met spierziekte loopt medicijn mis


Kind met spierziekte loopt medicijn mis

Door MAAIKE RUEPERT

HEESWIJK - Kinderen met de dodelijk spierziekte Duchenne mogen van de Nederlandse overheid niet meedoen aan een veelbelovende medicijnproef.


Nick Koorn wil graag proefpersoon zijn in medicijnonderzoek naar zijn dodelijke ziekte. FOTO MARCO OKHUIZEN

Dat terwijl hun ouders onderzoek naar het mogelijk levensreddende medicijn hebben gefinancierd. Zij zamelden in tien jaar tijd bijna drie miljoen euro in voor dit onderzoek.

Nederland telt ongeveer achthonderd jongens met de ziekte van Duchenne. Omdat de spieren in hun lichaam afbreken, worden zij gemiddeld niet ouder dan dertig jaar. De verwachting is dat het nieuwe medicijn de spierafbraak kan stoppen. Hoe eerder dit medicijn beschikbaar is, hoe groter de kans dat jonge Duchenne-patiëntjes misschien niet in een rolstoel terecht hoeven komen en niet hoeven te overlijden.

De Nederlandse patiëntjes en hun ouders moeten nu lijdzaam toezien hoe in buurland België en in Zweden kinderen wel kunnen deelnemen aan de proef. Daar kregen de onderzoekers al na enkele weken toestemming van de overheid. Ouders zijn boos. Jacqueline, moeder van een Duchenne- patiëntje: ,,Dit voelt echt als een domper.’’

Nederlandse Duchenne-kinderen zijn de dupe van strenge nationale wetgeving, stelt patiëntenorganisatie Duchenne Parent Project. Zo moeten de risico’s in ons land verwaarloosbaar klein zijn en mogen de kinderen niet te zwaar worden belast.

,,Een verwaarloosbaar risico bestaat niet,’’ zegt Elizabeth Vroom, voorzitter van het Duchenne Parent Project. ,,Als nieuwe geneesmiddelen niet getest en ontwikkeld kunnen worden, is het risico dat deze kinderen doodgaan 100 procent. Het is heel zuur.’’ De Commissie Mensgebonden Onderzoek, die toezicht houdt op medicijnproeven in ons land, onderkent dat de regels in Nederland strikt zijn in vergelijking met buurlanden. ,,Maar,’’ zegt algemeen secretaris Marcel Kenter, ,,het grote gevaar is dat ouders denken dat hun kind of zijzelf misschien toch baat hebben bij zo’n proef, terwijl het daarna ook slechter kan gaan. Overigens is er een commissie die bekijkt of wij de regels in Nederland moeten versoepelen.’’

 

maandag 6 april 2009

Calcort binnenkort via apotheker

De Apotheker, 30 maart 2009, Désirée De Poot

VOORWOORD
Over een bos en vooral veel bomen...

Ais journalist zijn weinig zaken zo bevredigend als vaststellen dat een artikel maatschappelijk iets in beweging brengt. We schreven in ons vorig magazine over de problemen die ouders met een kindje met de spierziekte van Duchenne ondervinden in hun zoektocht naar een medicijn dat hen door de specialist is voorgeschreven. We spraken hierover met een inspecteur van de ziekenfondsen, met een professor die het middel voorschrijft, met vele ouders, met een aantal beleidsmensen.
En allemaal hadden ze eigenlijk maar één boodschap: dank u om er aandacht aan te geven. En kijk, amper een week later is het probleem eigenlijk opgelost.

Moeten we nu tevreden achterover gaan leunen? Neen, absoluut niet. Want de oplossing die kennelijk zo voor het grijpen lag, brengt eigenlijk nog veel meer vragen naar boven.
Hoe is het mogelijk dat blijkbaar niemand in die hele rij van mensen die we hebben gecontacteerd en die dagelijks met het probleem worden geconfronteerd (wat bij onsgelukkig - niet het geval is) zelf stappen heeft gezet om dit probleem uit de weg te helpen?
Hoe komt het dat niemand kennelijk weet had van de herziening van de geneesmiddelenwet en de Sunset-clausule die het FAGG en de minister toelaten om een registratie na drie jaar 'slapend' te zijn, gewoonweg te schrappen? Hoe komt het dat de ouders van die meer dan 70 kinderen die het middel nu al nemen, nooit samen het initiatief hebben genomen om hun probleem beleidsmatig op tafel te leggen? Dat mutualiteiten niet op de hoogte zijn, professoren in onwetendheid leven en politici vragen stellen waarvan het antwoord eigenlijk in de wet ligt?

Is het aangeleerde hulpeloosheid? Denken dat een eenvoudige vraag toch een te gecompliceerd en negatief antwoord zal geven? Is het de complete ondoorzichtigheid en complexiteit van de regelgeving waarin eenvoudige antwoorden kennelijk moeilijk te vinden ziin? Wordt het zicht op het bos belemmerd door de vele bomen? Is het de passiviteit van die regelgeving die ervoor zorgt dat die niet onmiddellijk en automatisch wordt toegepast?

In de bouwsector is het duidelijk eenvoudiger dan in de volksgezondheid: bij de aankoop van bouwgrond staat in sommige bouwvoorschriften dat er binnen een vastgelegde tijd een woning op die grond moet staan. Zo niet, dan vervalt de hele vergunning automatisch.In de geneesmiddelensector is het allemaal veel moeilijker.

De zaak is nu geregeld voor dat ene middel. maar er zijn er nog andere geneesmiddelen waarvoor patiënten een weekendtrip moeten maken om hun geneesmiddel aan te kunnen kopen. Laat ons hopen dat zij in dit ene voorbeeld een precedent zien voor hun eigen zaak. Want soms is het leven eenvoudiger dan we denken... .

Désirée De Poot

-----
Amper een week nadat de Apotheker het probleem aankaartte van geneesmiddelen die in ons land wel geregistreerd, maar niet gecommercialiseerd zijn, mogen de (ouders van) patiënten met de ziekte van Duchenne binnenkort Calcort toch via hun eigen apotheker uit het buitenland laten aanvoeren.

De reden voor de snelle oplossing zijn de mondelinge en schriftelijke vragen van drie politici en vooral de overeenkomst die minister van Volksgezondheid Laurette Onkelinx heeft kunnen maken met de registratiehouder. Die heeft besloten om de registratie in België stop te zetten waardoor het middel zonder wettelijke hindernis door de Belgische apotheker uit het buitenland mag worden ingevoerd.

Oplossing Calcort
Heel binnenkort kunnen apothekers zonder probleem Calcort invoeren. Dat is het gevolg van een akkoord dat minister van Volksgezondheid Laurette Onkelinx heeft bereikt met de producent van Calcort. Die zal de registratie van het middel in België schrappen zodat patiënten niet meer naar het buitenland moeten om het medicijn voor hun kinderen aan te kopen.

Sommigen zweren bij Calcort, anderen zijn minder overtuigd van de voordelen ervan. Maar het is een feit dat specialisten die ervan overtuigd zijn dat Calcort de levenskwaliteit van hun patiëntjes met de ziekte van Duchenne gevoelig kan verbeteren, vooral de ouders van die patiëntjes tot nog toe voor een dilemma plaatsten. Ofwel moesten ze het middel zelf in het buitenland halen en dan aan het Bijzonder Solidariteitsfonds een (gedeeltelijke) terugbetaling vragen, ofwel konden ze het (illegaal) in ons land bij de ziekenhuisapotheker of de eigen apotheker verkrijgen waardoor ze geen beroep konden doen op een (gedeeltelijke) terugbetaling.

De reden was louter administratief: Calcort is wel in ons land geregistreerd, maar niet gecommercialiseerd. Drie parlementariërs die het artikel in de Apotheker lazen, grepen onmiddellijk in.
Maya Detiège (Sp.a) diende een schriftelijke vraag in en de collega's Lieve Van Ermen (LDD) en Sabine de Bethune (CD&V) spraken minister Onkelinx erop aan in het plenaire zitting.

Vreemd genoeg wist minister Onkelinx te vertellen dat het middel eigenlijk alleen in het Verenigd Koninkrijk gecommercialiseerd is en dus eigenlijk alleen in het VK zou mogen worden verkocht. Toch steken elke maand verschillende ouders van kinderen met de ziekte van Duchenne de grens naar Duitsland over waar ze het middel niet alleen in een gewone officina aankopen, maar waardoor ze ook, op basis van de bewijspapieren die ze meekrijgen van de Duitse apotheker, in België terugbetaling krijgen van het Bijzonder Solidariteitsfonds.

De minister wist ook te vertellen dat de geneesmiddelenwet in België, sinds een herziening in 2006, via de Sunset-clausule eigenlijk toelaat dat het FAGG en de minister van Volksgezondheid een registratie in ons land gaan schrappen als een geneesmiddel dat geregistreerd is binnen de drie jaar na die registratie niet effectief wordt gecommercialiseerd. Waarom die schrapping in dit geval niet is gebeurd, wist ze niet te vertellen.

Als Calcort binnenkort door de apotheker kan worden ingevoerd, dan kunnen patiënten bij hun eigen apotheker in België het middel aankopen en kan het Bijzonder Solidariteitsfonds van het Riziv op basis van individuele dossiers (geen algemene regel dus!) tussenkomen.