De Standaard 25/10/2007 Genpleister stopt spierziekte

Artsen testen een nieuwe methode om de spierziekte van Duchenne af te remmen. Zieke genen worden daarbij ‘afgeplakt’ – en dat binnenkort ook in ons land.
GEZONDHEID
VAN ONZE REDACTRICE HILDE VAN DEN EYNDE
BRUSSEL De ziekte van Duchenne is een aandoening waarbij de skeletspieren langzaam aan kracht inboeten. De ziekte is aangeboren: slachtoffers gaan snel achteruit en belanden als tieners in een rolstoel.
Alleen jongens krijgen de ziekte – de meesten overlijden als jonge twintiger, als ook hun ademhalingsspieren het begeven.
Duchenne wordt veroorzaakt door een gaatje in het gen dat de aanmaak van het spiereiwit dystrofine regelt. De afleesmachinerie van de cel loopt op dat gaatje vast, met als resultaat een te kort, kreupel eiwit.
Een behandeling voor de ziekte is er niet. Eerdere pogingen om de ziekte met gentherapie te keren, door gezonde genen in zieke spieren in te spuiten, waren geen succes. Artsen in Leiden en Londen proberen sinds kort een nieuwe methode uit: ze plakken het gaatje in het gen af met een soort van moleculaire velcro een ‘antisense-oligonucleotide’). Dankzij die moleculaire pleister struikelt de afleesmachinerie van de spiercel niet langer over het gaatje in het gen en breit ze de gezonde stukken voor en achter het gat naadloos aan elkaar.
Zo ontstaat een eiwit dat weliswaar iets korter is dan normaal, maar nagenoeg vlekkeloos functioneert.
De studies in Leiden en Londen zijn allereerst bedoeld om uit te zoeken of de kuur veilig is en geen vervelende neveneffecten geeft. Pas vanaf volgend voorjaar zal worden gekeken of ze ook wérkt. Tegen die tijd zullen wellicht ook Belgische patiënten kunnen intekenen op de kuur: het Haagse bedrijf Prosensa, dat de oligonucleotiden voor de Leidse studie leverde, voert daartoe gesprekken met het UZ Gasthuisberg in Leuven. ‘Ze vroegen of we geen patiënten hadden die in de studie zouden kunnen stappen’, bevestigt Nathalie Goemans, kinderneurologe van het UZ Leuven.
Artsen verwachten niet dat ze de ziekte van Duchenne met de nieuwe aanpak (die geregelde infusen vergt) kunnen genezen. Wel denken ze de ziekte te kunnen omzetten in een mildere vorm, waarbij jongens niet meer in een rolstoel terechtkomen en een normale levensverwachting hebben.